ADA-Scid: ok alla commercializzazione della cura con cellule staminali

Un tempo i bambini affetti da ADA-Scid venivano chiamati "bimbi bolla"

L’European Medicines Agency (Ema) per la prima volta nella storia ha autorizzato la commercializzazione di una terapia a base di cellule staminali per i bambini affetti da ADA-Scid.

Si tratta di una rarissima malattia colpisce i neonati nelle prime settimane di vita con infezioni ricorrenti, causate da germi normalmente innocui per l’uomo e caratterizzate da un decorso particolarmente aggressivo. Il sistema immunitario dei bambini affetti da ADA-Scid è così compromesso che il loro organismo è incapace di difendersi persino da infezioni comuni come il raffreddore o la varicella. In passato, infatti, si era costretti a farli vivere isolati dal mondo (da qui la definizione di “bambini bolla”).

Generalmente, la malattia si manifesta con infezioni continue alle quali si associano poi altri fenomeni quali rallentamento nella crescita, anomalie scheletriche, sordità, alterazioni neurologiche e comportamentali, fenomeni autoimmuni. In assenza di un trattamento efficace, la malattia può risultare fatale entro i primi anni di vita.

Questa nuova cura a base di cellule staminali autorizzata dalla Ema è un tipo di terapia correttiva di alcuni difetti genici e porterà alla messa in commercio di un farmaco a base di cellule staminali già dai prossimi mesi. Farmaco sperimentato su 18 pazienti sui quali ha garantito, a tre anni dall’inizio del trattamento, un tasso di sopravvivenza pari al 100%.

«È un risultato straordinario che può comportare un cambiamento reale e concreto nella vita dei piccoli pazienti affetti da questa malattia. Rappresenta, però, anche la fine di un lunghissimo percorso fatto di tanto impegno e fatica e visione pionieristica, iniziato più di vent’anni fa. Sono contento che l’Ema abbia capito l’importanza di questa terapia» ha commentato il professor Claudio Bordignon, pioniere nell’ambito della terapia genica e cellulare e uno dei principali artefici di questo successo della ricerca italiana. Bordignon è conosciuto in particolare per aver validato a livello clinico molti dei primi interventi di successo di terapia genica, per patologie sia ereditarie sia acquisite. 

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