Sclerosi multipla, autotrapianto di cellule staminali ne ferma la progressione

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È il risultato di uno studio condotto da due italiani dell’Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi di Firenze e dell’Imperial College di Londra su 281 pazienti affetti da sclerosi multipla. Sottoposti, tra il 1995 e il 2006, ad autotrapianto di cellule staminali e seguiti per circa sette anni dopo la fine della procedura.

Lo studio – pubblicato su Jama Neurology (clicca qui) – ha mostrato che nel 46% dei pazienti affetti da sclerosi multipla «si assisteva ad un arresto della progressione della disabilità a 5 anni dal trapianto e, in una minore percentuale di pazienti, addirittura ad un miglioramento dei sintomi», scrivono gli studiosi.

«La procedura – spiega Riccardo Saccardi, ematologo dell’Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi di Firenze, coordinatore dello studio – consiste nel prelievo di cellule staminali del sangue mediante una chemioterapia e la somministrazione di farmaci che fanno uscire le cellule staminali dal midollo osseo per andare nel sangue. Il paziente viene quindi sottoposto ad una chemioterapia ad alte dosi che ha il compito di distruggere il sistema immunitario difettoso; subito dopo le sue cellule staminali vengono reinfuse per via endovenosa come una normale trasfusione. Il sistema immunitario – aggiunge – si rigenera a partire da queste cellule, senza il difetto che causava gli attacchi della malattia».

Va segnalato che questa procedura non è completamente libera da rischi, per questo motivo è applicabile solo su pazienti che rispondono a determinate caratteristiche. Ora è importante comparare l’efficacia del trapianto di staminali con le altre terapie finora disponibili all’interno di un gruppo selezionato con una forma di sclerosi multipla particolarmente aggressiva.

Come spiega Paolo Muraro, neurologo presso l’Imperial College of Medicine «sapevamo da altri studi che questo trattamento può essere molto efficace nel breve e medio termine (2-4 anni) ma nel lungo termine (5 anni e più) vi erano solo studi in piccoli numeri di pazienti. Con questo studio abbiamo raccolto evidenze che sostengono un effetto duraturo del trattamento. Abbiamo inoltre rinforzato le conoscenze sui fattori associati a un migliore decorso della malattia post-trapianto: giovane età, forma recidivante-remittente, minor numero di trattamenti immunosoppressori ricevuti prima del trapianto, e livello di disabilità lieve o moderato».

«Questi fattori identificano un profilo di paziente che ha maggiori probabilità di beneficiare del trattamento. Dato che questo profilo clinico corrisponde a fasi più precoci di malattia per le quali esistono terapie con farmaci ben studiati e approvati sarà importante confrontare il trapianto di staminali con queste terapie in un saggio clinico randomizzato» – conclude.

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