Malattie rare, accesso e rimborsi più veloci per i farmaci innovativi

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Lunghe liste d’attesa, differenza di disponibilità del farmaco in base alla regione, infiniti iter di approvazione per accedere alle cure e per ottenere i rimborsi. La Società Italiana di ematologia non ci sta più e chiede un accesso più̀ rapido ai nuovi farmaci per la cura delle malattie rare, anche quelle ematologiche come le leucemie e i mielomi (che rappresentano il 15% di tutti i tumori.)

Gli esperti suggeriscono di sottoporre i farmaci per la cura delle malattie rare a una sola valutazione nazionale, con la possibilità̀ di utilizzarli subito dopo la pubblicazione in Gazzetta ufficiale (evitando così il passaggio nelle sottocommissioni regionali). In questo modo si stima almeno un anno di tempo risparmiato. «La nostra proposta – spiega Fabrizio Pane, presidente Sie e direttore Unità operativa di Ematologia e trapianti, azienda ospedaliera universitaria Federico II di Napoli – potrebbe rivoluzionare l’approccio alle malattie difficili o rare, comprese quelle ematologiche. Ipotizziamo infatti la possibilità di rendere più facile, efficace e fattivo, l’accesso ai farmaci innovativi».

La richiesta, appunto, si riferisce esclusivamente alle medicine di ultima generazione: «Il valore aggiunto è renderli immediatamente disponibili dopo la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale, abolendo così̀ la lenta e lunga procedura di esame anche da parte di singoli Comitati regionali che ne ritardano l’ingresso nel panorama terapeutico di 8-14 mesi, mediamente di un anno».

Ma cosa si intende per “innovità terapeutica”, condizione indispensabile per rientrare in questa categoria? Tre i criteri che la Sie propone. «Il bisogno terapeutico – spiega il presidente Pane – nasce nel momento in cui per una determinata patologia non esistono opzioni terapeutiche o quelle presenti non hanno impatto significativo su esiti rilevanti quali la sopravvivenza, hanno un profilo di sicurezza incerto, non soddisfacente o inadeguato a coprire le esigenze anche di tutte le sottopopolazioni di pazienti».

«Il valore terapeutico aggiunto – aggiunge  – si riferisce all’efficacia clinica, alla capacità̀ dimostrata del farmaco di guarire la malattia o di cambiarne la storia naturale, o comunque di apportare benefici sensibili in termini di qualità̀ di vita o di intervallo libero da malattia, rispetto alle alternative disponibili. Infine, l’evidenza scientifica va stabilita con il metodo ‘Grade’ che stila una classifica di “innovatività̀ terapeutica”».

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